CAR T细胞疗法:治疗小儿白血病大获成功
Suzie Tinaglia看着她的儿子、18岁的Sam,为了大学开学而从他最喜欢的芝加哥运动队中选一些T恤来打包。她未曾想到,三个儿子中最大的这一个竟然能够达到念大学这一里程碑。“我们的家庭经历了12年的癌症生活,”Suzie说。“每一次诊断和复发,我们都得停止一切。我们从来不知道还会发生什么。”
苏西·提纳利亚看着她18岁的儿子萨姆,从他最喜欢的芝加哥运动队挑选了几件t恤打包准备上大学。她没想到她三个儿子中最大的一个会达到上大学的里程碑。
“我们家已经患癌症12年了,”苏西说。“每一次诊断和复发,我们都要停止一切。我们永远不知道会发生什么。”
CAR T细胞疗法是治疗儿童和成人晚期血癌的革命性新疗法。因此,山姆有一个光明的未来。他是美国参与基因细胞疗法临床试验的前100名儿童之一。
2003年,5岁的萨姆被诊断出患有B细胞急性淋巴细胞白血病。医生认为标准治疗(3年门诊化疗)可以有效缓解他的白血病。对于大多数急性淋巴细胞白血病患儿来说,这种一线治疗是成功的。
"我们很高兴将这种治疗急性淋巴细胞白血病的新疗法带给芝加哥和该地区的儿童。"[分区][/分区]
-约翰·坎宁安,医学博士
“我们非常高兴能够为芝加哥和该地区的儿童提供这种治疗急性淋巴细胞白血病的新疗法。”
-[分区][分区]医生约翰·坎宁安
但是萨姆是20%在最初治疗后复发的儿童之一。当他的病情缓解近五年后,在他的骨髓中发现了白血病细胞。他在科莫儿童医院的医疗团队由医学博士约翰·m·坎宁安领导,他们开始采用更积极的治疗方法。在接下来的几年里,萨姆接受了更多轮的化疗和骨髓移植,这种疾病暂时缓解了,但并没有消除。癌症再次出现在他的中枢神经系统中。
“到那时,我们相信没有出路,”苏西说。“我们认为癌症永远不会消失。”
萨姆血细胞增加
[·[/萨姆·提纳利亚拥抱了他的肿瘤学家、医生约翰·坎宁安。
但随后坎宁安告诉提那利亚家族,萨姆可以去费城儿童医院(CHOP)进行CAR T细胞疗法的临床试验。苏西说:“他称之为突破性手术,在像山姆这样的复发性白血病儿童身上显示出惊人的成功率。”。嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法是一种癌症免疫疗法,它涉及对患者的抗病T细胞进行基因工程和重组,以发现、鉴定和攻击癌细胞。科学家称卡介苗为“活药物”
坎宁安说:“CAR T细胞疗法正在实现我们治愈每一个急性淋巴细胞白血病儿童的目标。”。" 30多年来,我们一直在寻找这种疗法。"
坎宁安把山姆推荐给CHOP,所以提纳利亚一家带着复杂的感情和希望于2015年秋天来到了费城。
萨姆T细胞仅通过血浆收集来收集,这是一个非侵入性的过程(类似于献血)。在实验室里,科学家改造并增加细胞,寻找白血病细胞中的蛋白质。在CAR T细胞增加到数百万后,它们被送回萨姆的血液中,开始与癌症作斗争。
细胞输注后不久,萨姆遇到了一些与治疗相关的严重副作用。细胞因子释放综合征(CRS)导致高烧、血压波动、短期记忆丧失和癫痫发作。CRS也被称为细胞因子风暴,它是T细胞激活的结果,因此是攻击者的T细胞功能的阳性信号。
“我们知道这意味着治疗有效,我们需要这种治疗,”苏西说。萨姆在儿科重症监护室呆了一周后康复了。
“暴风雨过后不会有什么困难,”萨姆说。“一旦风暴结束,我将完成癌症治疗。不再有化疗,不再有药物。细胞真的完成了这项工作。到目前为止,他们一直在努力。”
“我当然很高兴,因为我的癌症很有希望永远消失。太神奇了。”
山姆的胜利
萨姆·提纳利亚和他的母亲苏西准备离开家去大学学习新闻。"我正在考虑成为一名体育广播员。"
萨姆对运动的热爱,尤其是对小熊队的热爱,帮助他在整个童年时期忍受癌症的复发和治疗。2016年10月,小熊队在抗逆转录病毒治疗一周年之际赢得了世界大赛。他的家人为他和小熊队庆祝这两个意想不到的胜利。
“我们从未想过我们能走到这一步,”苏西说。“汽车T细胞疗法正是萨姆所需要的。它取得了成功,我们非常感激。”
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